利用數據驅動的基因組洞察減少靶點驗證風險 

意大利羅馬2025年4月3日 /美通社/ -- IRBM是一家專注於臨床前藥物發現的綜合性合同研究機構（CRO），已建立一個全面的功能基因組平臺，以支持基因靶點識別與驗證，以及生成與疾病相關的細胞模型。該平臺整合了基於CRISPR的技術、篩選能力、細胞工程以及先進的分子和細胞分析，旨在推動靶標發現和驗證。

Stepwise workflow for CRISPR-based genome editing, including base and prime editing, a key focus of IRBM’s expanded Functional Genomics Platform.

為進一步加強靶標驗證，IRBM正在擴展其基因組編輯工具包，加入CRISPR瓷磚技術，系統性地繪製編碼區域和調控區域的功能區域，以及使用堿基編輯和引導編輯進行精確的核苷酸修改。這些下一代方法結合了平臺的高通量CRISPR篩選技術，包括幹細胞工程，對建立穩健的疾病模型以及提升靶標驗證的可靠性至關重要。

「了解哪些目標對藥物開發真正可行是一項複雜的挑戰，」IRBM功能基因組學主管Sara Tomaselli博士表示。「藉著這個內部平臺，我們正加強系統性評估基因功能的能力，降低早期發現的風險，並支持我們的合作夥伴作出明智的決策。」

該平臺的篩選功能包括全基因組及目標CRISPR文庫，用於基因剔除（CRISPR KO）、抑制（CRISPRi）及激活（CRISPRa），從而實現對基因功能及相關通路的深入探索。與此同時，IRBM的細胞工程專業知識—涵蓋與患者相關的模型和iPSC衍生系統—支持癌癥、神經退行性疾病及罕見疾病的疾病建模。多重組學整合，包括高內涵影像學、單細胞轉錄組學及蛋白質組學，能夠提供藥物靶點的更深入功能特徵分析。

IRBM的功能基因組平臺是更廣泛、完全集成的藥物發現生態系統的一部分，確保基因學見解能夠轉化為有意義的臨床前模型和藥物開發策略。透過將功能基因組學與藥物化學、標誌物發現及臨床前藥理學的專業知識相結合，IRBM使生物製藥創新者能夠以更大的信心進行靶點驗證。

「我們採取謹慎且有條不紊的功能基因組學方法—這種方法能夠與藥物發現的複雜性良好結合，」IRBM科學總監Carlo Toniatti醫生（醫學博士、哲學博士）表示。「我們的目標是幫助合作夥伴發掘高品質的靶點，並產生能夠指導和支持整個藥物發現過程中的決策數據。」

IRBM的協作模式讓生物科技初創公司、製藥公司及風險投資支持的團隊，能夠在無需建立內部基礎設施的情況下，獲得功能基因組學的專業知識。IRBM透過量身訂製的解決方案，涵蓋基因篩選、工程化細胞模型及機制研究，在藥物發現的關鍵階段提供實用且科學嚴謹的支持。

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IRBM簡介

IRBM是一家專注於早期藥物發現的合同研究組織（CRO）。IRBM擁有在癌癥、神經退行性疾病及傳染病領域交付臨床前候選藥物的豐富經驗，並與生物科技及製藥創新者合作，以科學精確性和透明度推動療法開發。