新加坡和廣州2025年9月15日 /美通社/ -- 近日，來恩(en)生物（Lion TCR）宣布其創新mRNA編(bian)碼(ma)TCR-T細胞療(liao)(liao)法產品LioCyx-M004獲得美國食(shi)品藥品監督管理局（FDA）批(pi)準，開展(zhan)治療(liao)(liao)慢性(xing)(xing)乙型肝炎(yan)（CHB）的1b/2期臨(lin)床試驗（IND）。這是全球首個獲得FDA批(pi)準用於慢性(xing)(xing)乙型肝炎(yan)治療(liao)(liao)的TCR-T細胞療(liao)(liao)法，同時也(ye)是首個獲得FDA快(kuai)速(su)通道(dao)資格(ge)的乙肝病毒特異性(xing)(xing)TCR-T療(liao)(liao)法。

01 突破性療法：多重認證彰顯創新價值，FDA三連批認可創新實力

LioCyx-M004是一種(zhong)自(zi)體T細胞療(liao)法，通(tong)過mRNA編碼表達靶(ba)向乙肝病(bing)毒表面抗原的TCR，賦予(yu)T細胞特異性識別並殺傷乙肝病(bing)毒感染肝細胞的能力。這種(zhong)創新方(fang)法利用mRNA瞬時表達的特性，結合多(duo)次輸注的方(fang)式，既能很好(hao)地控制安(an)全性又能保證療(liao)效。

該(gai)(gai)療法此前已獲得FDA批準用於治(zhi)療乙肝(gan)病毒相關肝(gan)細胞(bao)癌(ai)(ai)，現在(zai)又獲批開展慢性(xing)乙型肝(gan)炎治(zhi)療的(de)臨床試驗，證明了(le)該(gai)(gai)平臺技術的(de)廣泛應用前景(jing)。快速通道資格將加(jia)速該(gai)(gai)療法的(de)開發和審評(ping)進程，而孤兒藥認(ren)定則為HBV相關肝(gan)細胞(bao)癌(ai)(ai)患者帶(dai)來了(le)新的(de)希望。

02 全球乙肝負擔：近3億患者亟需治愈，創新療法帶來新希望

乙(yi)肝(gan)(gan)病毒(du)（HBV）感染是(shi)全球(qiu)健康的(de)重大挑(tiao)戰，全球(qiu)慢性乙(yi)肝(gan)(gan)患者(zhe)(zhe)約(yue)2.96億，其中(zhong)中(zhong)國患者(zhe)(zhe)超過(guo)8600萬，治療(liao)需求極為迫切。當前抗病毒(du)藥物(wu)難以實(shi)現(xian)功能性治愈（即乙(yi)肝(gan)(gan)表面抗原持續清(qing)除），僅不到10%的(de)患者(zhe)(zhe)病情(qing)得到有效控制。來恩生物(wu)研發的(de)TCR-T療(liao)法LioCyx-M004通過(guo)精準(zhun)靶向HBV感染細胞、激活病毒(du)特(te)異性T細胞免疫(yi)，為全球(qiu)數億患者(zhe)(zhe)帶來了實(shi)現(xian)功能性治愈的(de)新希望。

03 臨床數據驚艷：低劑量組即顯示HBsAg下降，安全性優勢顯著

在早期(qi)(qi)的(de)1期(qi)(qi)臨床研(yan)究中，LioCyx-M004已展現(xian)了良好的(de)安(an)全性，使晚(wan)期(qi)(qi)肝癌患者生存(cun)(cun)期(qi)(qi)得到顯著提升，實現(xian)了33.1個(ge)月的(de)中位總生存(cun)(cun)期(qi)(qi)，並觀(guan)察到乙肝表面抗(kang)原（HBsAg）的(de)下降，顯示出抗(kang)腫瘤和抗(kang)病毒治療效果。

來恩生物首席醫學官兼首席運營官王婷婷博士表示：「我們正在乙肝患者中進行劑量遞增研究（dose escalation study），在低劑量組已經觀察到HBsAg的下降，這令我們備受鼓舞。通過過繼性回輸和補充患者自體的HBV特異性TCR-T細胞是一種很有前景的治療手段，有希望重建患者體內的HBV特異性T細胞庫，我們正通過劑量遞增研究尋找最佳治療劑量和方案。」

值得(de)注意的(de)是，患者(zhe)(zhe)在治(zhi)療前不需要(yao)淋巴細(xi)胞清除（lymphodepletion），進(jin)一步(bu)提高了(le)患者(zhe)(zhe)用藥安(an)(an)全(quan)性(xing)和(he)可及性(xing)。在安(an)(an)全(quan)性(xing)方面，未觀察到細(xi)胞因子風(feng)暴或神經毒性(xing)反應，說明(ming)mRNA編碼TCR-T療法(fa)是一種(zhong)安(an)(an)全(quan)有效的(de)療法(fa)。

04 戰略升級：從腫瘤治療邁向抗病毒新戰場

來恩生物首席執行官彭曉明博士將此次獲批視為公司發展的關鍵轉折點：「此次獲批開展慢性乙型肝炎治療臨床試驗，標誌著我們的平臺技術實現了從腫瘤治療領域向病毒感染治療領域的戰略性拓展。隨著臨床試驗的推進，我們將加速完成從實驗室到臨床、再從臨床到市場的完整價值鏈構建，為全球數億乙肝患者提供創新治療方案的同時，實現企業的商業價值和社會價值的雙重回報。」

05 未來佈局：in vivo TCR-T療法獲權威驗證，產業轉化進程加速

值得關注的(de)(de)是，來恩生物的(de)(de)mRNA編(bian)碼靶向(xiang)HBV的(de)(de)in vivo TCR-T已被美(mei)國著名腫瘤研究所(suo)驗證。研究表明，該療法在(zai)動物模型中展現出顯著的(de)(de)殺傷HBV陽性細(xi)胞(bao)的(de)(de)功能(neng)，其治療效果與體外(wai)工程化改造的(de)(de)T細(xi)胞(bao)相當(dang)，這為(wei)靶向(xiang)HBV的(de)(de)in vivo TCR-T產業轉化奠定了堅實(shi)的(de)(de)科學(xue)基礎。

目前公司(si)正在積極推進(jin)這一創(chuang)新方(fang)向，加快(kuai)in vivo TCR-T療(liao)(liao)法(fa)的(de)開發進(jin)程。與傳統(tong)體外改造(zao)T細胞療(liao)(liao)法(fa)相(xiang)比，in vivo TCR-T療(liao)(liao)法(fa)具有現貨型、成本低(di)、可及性(xing)高等優勢，有望為更(geng)多(duo)患者提供治療(liao)(liao)機會。

公司還在升級AI賦能的TCR靶點發現平臺(tai)，計劃將產品管線拓展至肺癌(ai)、乳腺(xian)癌(ai)和消(xiao)化(hua)道腫瘤等更(geng)多(duo)實體瘤領域。

關於來恩生物

來恩生物是一家從新加坡科技研(yan)究局（A*STAR）孵化的(de)(de)臨(lin)床階段生物技術公司(si)。其核(he)心(xin)產品治療(liao)(liao)乙型肝(gan)炎(yan)病毒(du)（HBV）相關(guan)性疾病，是全球首個獲得美國FDA批準開展國際多中心(xin)Ⅱ期臨(lin)床試驗的(de)(de)、靶向HBV的(de)(de)TCR-T細胞療(liao)(liao)法，並已獲得FDA快速通道(dao)和孤兒(er)藥資質，同時(shi)也已取得中國國家藥品監督管(guan)理局（NMPA）的(de)(de)臨(lin)床試驗默示許可。

公(gong)司依(yi)托AI驅(qu)動的TCR發現平臺和(he)RNA技(ji)術(shu)，正積極將產(chan)品管線拓展至多(duo)種(zhong)實體瘤及感染性(xing)疾病領(ling)域。來恩生物佈(bu)局了包括(kuo)自體細胞治療(liao)和(he)通用型(xing)療(liao)法(fa)(fa)在(zai)內的多(duo)元產(chan)品體系，並致力於開發in vivo TCR-T療(liao)法(fa)(fa)，顯著降(jiang)低治療(liao)成本(ben)，提(ti)升可及性(xing)。